El fármaco SYL136001v10 de Sylentis es un ARN pequeño de interferencia capaz de penetrar en las células de la retina y bloquear la formación de nuevos vasos sanguíneos mediante gotas intravítreas. / PharmaMar
La firma española Sylentis ha desarrollado un compuesto para tratar enfermedades de la retina, como la degeneración macular asociada a la edad y la retinopatía diabética, que se administrará mediante gotas oftálmicas en lugar de inyecciones intraoculares. El fármaco, que se ha probado en animales, es un ARN pequeño de interferencia capaz de penetrar en las células de la retina y bloquear la formación de nuevos vasos sanguíneos.
nuevo compuesto, desarrollado por la empresa de biotecnología Sylentis,
es capaz de penetrar en la retina para tratar la degeneración macular
asociada a la edad y la retinopatía diabética, simplemente con la
administración de gotas oftálmicas.
Un estudio sobre el SYL136001v10, cuya autora principal es Pañeda, se presentó a finales de septiembre en el XIII Encuentro Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos, celebrado en Burdeos (Francia).
Objetivo: silenciar la expresión de la proteína NRARP
La responsable explica que este compuesto “es un ARN pequeño de interferencia (ARNi) diseñado para silenciar la expresión de NRARP, una proteína que controla la formación de nuevos vasos sanguíneos en la retina”, agrega.
![Covadonga Pañeda]( "Covadonga Pañeda")
De este modo –indica–, “el fármaco ejerce su acción entrando en
las células de la retina, donde impide la síntesis de esta proteína y
bloquea la formación de nuevos vasos, que es una de las características
fundamentales de enfermedades degenerativas de la retina”.
Los compuestos usados en la actualidad para el tratamiento de estas dolencias están basados en anticuerpos grandes que no pueden penetrar desde la superficie ocular hasta la retina, por lo que deben ser administrados mediante inyecciones intravítreas.
Eficacia en modelos animales
Sin embargo, destaca, “los ARNi, como el SYL136001v10 son hasta 10 veces más pequeños que estos tratamientos. Su tamaño les permite penetrar en la retina e inhibir la formación de nuevos vasos sangíneos, tras su aplicación en gotas oftálmicas, tal y como hemos demostrado en modelos animales”.
En concreto, “los estudios de eficacia han probado que la reducción de NRARP en la retina mediante ARNi lleva a la regresión de las lesiones angiogénicas retinales y que las reducciones observadas son equivalentes a las del anti-VEGF, que es el estándar de tratamiento actual para estas enfermedades con inyecciones oculares”, subraya la gerente I_D.
La firma tiene previsto encargarse de los primeros estudios clínicos de eficacia. Una vez demostrada la prueba de concepto en humanos, tratará de licenciar el fármaco a una multinacional.
El fármaco es un ARN pequeño de interferencia capaz de penetrar
en las células de la retina y bloquear la formación de nuevos vasos
sanguíneos
El fármaco SYL136001v10 de la firma del grupo PharmaMar
está todavía en fase preclínica. “Su eficacia ha sido probada en
modelos animales y los ensayos con humanos se iniciarán a finales de
2018", comenta a Sinc Covadonga Pañeda, gerente de I_D de Sylentis.Un estudio sobre el SYL136001v10, cuya autora principal es Pañeda, se presentó a finales de septiembre en el XIII Encuentro Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos, celebrado en Burdeos (Francia).
Objetivo: silenciar la expresión de la proteína NRARP
La responsable explica que este compuesto “es un ARN pequeño de interferencia (ARNi) diseñado para silenciar la expresión de NRARP, una proteína que controla la formación de nuevos vasos sanguíneos en la retina”, agrega.
Covadonga Piñeda, autora principal del estudio y responsable de I_D de Sylentis. / PharmaMar
Los compuestos usados en la actualidad para el tratamiento de estas dolencias están basados en anticuerpos grandes que no pueden penetrar desde la superficie ocular hasta la retina, por lo que deben ser administrados mediante inyecciones intravítreas.
La degeneración macular y la retinopatía diabética son administrados hasta ahora con inyecciones intravítreas
Así, “los pacientes que sufren degeneración macular asociada a la
edad o retinopatía diabética deben dirigirse al hospital donde los
tratamientos se realizan con inyecciones oculares, lo que resulta
molesto y doloroso, además de suponer una importante inversión económica
para el sistema sanitario”, dice Covadonga Pañeda.Eficacia en modelos animales
Sin embargo, destaca, “los ARNi, como el SYL136001v10 son hasta 10 veces más pequeños que estos tratamientos. Su tamaño les permite penetrar en la retina e inhibir la formación de nuevos vasos sangíneos, tras su aplicación en gotas oftálmicas, tal y como hemos demostrado en modelos animales”.
En concreto, “los estudios de eficacia han probado que la reducción de NRARP en la retina mediante ARNi lleva a la regresión de las lesiones angiogénicas retinales y que las reducciones observadas son equivalentes a las del anti-VEGF, que es el estándar de tratamiento actual para estas enfermedades con inyecciones oculares”, subraya la gerente I_D.
La firma tiene previsto encargarse de los primeros estudios clínicos de eficacia. Una vez demostrada la prueba de concepto en humanos, tratará de licenciar el fármaco a una multinacional.
Referencia bibliográfica:
Covadonga Pañeda et al.“Targeting NRARP with siRNA based compounds for the treatment of retinal neovascularization”. Encuentro Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos (septiembre 2017).
Covadonga Pañeda et al.“Targeting NRARP with siRNA based compounds for the treatment of retinal neovascularization”. Encuentro Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos (septiembre 2017).
Zona geográfica: España
Fuente: SINC
Ana Hernando
Periodista especializada en ciencia, tecnología y economía. Redactora de la sección de innovación de SINC.
